Liệu pháp nhắm trúng đột biến KRAS hướng tiếp cận mới vào “điểm yếu” cốt lõi của ung thư tuyến tụy
Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn sớm cho thấy hiệu quả khả quan trên bệnh nhân
Triển vọng thay đổi phác đồ điều trị: Giảm phụ thuộc hóa trị và cải thiện chất lượng sống cho người bệnh
Một liệu pháp nhắm trúng đích mới đang tạo ra bước tiến đáng chú ý trong điều trị ung thư tuyến tụy, một căn bệnh có tỷ lệ tử vong hàng đầu hiện nay. Thuốc daraxonrasib, vừa được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp chứng nhận “liệu pháp đột phá”, cho thấy hiệu quả khả quan ngay từ các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu.
Nhắm trúng “điểm yếu” KRAS
Khác với hóa trị truyền thống, daraxonrasib tác động trực tiếp vào đột biến gen RAS – đặc biệt là KRAS, yếu tố liên quan đến hơn 90% ca ung thư tuyến tụy. Cơ chế của thuốc là ức chế tín hiệu tăng trưởng bất thường từ protein RAS, từ đó làm chậm hoặc ngăn chặn sự phát triển của tế bào ung thư.
Trong nhiều thập kỷ, KRAS từng bị xem là “không thể nhắm trúng bằng thuốc” do cấu trúc phức tạp. Sự xuất hiện của các thuốc ức chế RAS thế hệ mới vì thế được xem là bước ngoặt quan trọng trong ung thư học.
Kết quả ban đầu: Tín hiệu vượt kỳ vọng
Theo thử nghiệm giai đoạn 1/2 do bác sĩ Eileen O'Reilly tại Memorial Sloan Kettering Cancer Center dẫn đầu, trên 38 bệnh nhân chưa điều trị:
-
47% bệnh nhân có đáp ứng với thuốc
-
71% không tiến triển bệnh sau 6 tháng
-
83% còn sống sau 6 tháng
Đáng chú ý, nhiều bệnh nhân trong nghiên cứu đã ở giai đoạn di căn – nhóm vốn có tiên lượng rất hạn chế.
Uống mỗi ngày, ít tác dụng phụ hơn hóa trị
Daraxonrasib được dùng dưới dạng viên uống mỗi ngày một lần, giúp bệnh nhân không cần truyền hóa chất kéo dài. Các tác dụng phụ chủ yếu gồm buồn nôn, rối loạn tiêu hóa và phát ban, phần lớn có thể kiểm soát.
Theo các chuyên gia, bệnh nhân dùng thuốc thường có chất lượng sống tốt hơn, ít phải đến cơ sở y tế và có nhiều “ngày khỏe” hơn so với khi điều trị hóa trị.
Kỳ vọng thay đổi phác đồ điều trị thông thường
Hiện các thử nghiệm giai đoạn 3 đang được triển khai để so sánh trực tiếp daraxonrasib với phác đồ hóa trị tiêu chuẩn. Đồng thời, các chiến lược phối hợp thuốc nhắm trúng đích cũng đang được nghiên cứu nhằm tăng hiệu quả và hạn chế kháng thuốc.
Bên cạnh đó, những hướng tiếp cận mới như thuốc “phân giải KRAS” cũng đang mở rộng triển vọng điều trị cho nhiều loại ung thư liên quan đến đột biến này.
Triển vọng phía trước
Dù cần thêm dữ liệu từ các nghiên cứu quy mô lớn, daraxonrasib đang được xem là một trong những ứng viên tiềm năng nhất có thể thay đổi cách tiếp cận điều trị ung thư tuyến tụy sau nhiều thập kỷ phụ thuộc vào hóa trị. Nếu được xác nhận hiệu quả, đây có thể là bước ngoặt quan trọng, đặc biệt đối với những bệnh nhân không phù hợp với các phương pháp điều trị hiện nay.